Nykyiset geeniterapian lähestymistavat tarjoavat lupaavia näkymiä, mutta niissä on rajoituksia. Jotkut tekniikat, kuten CRISPR-molekyylisakset, pystyvät korjaamaan vain piste-mutaatiot. Toiset menetelmät, erityisesti muunneltuja viruksia vektoreina käyttävät, tuovat kyllä kokonaisia geenejä, mutta ilman tarkkaa hallintaa niiden sijainnista genomissa. Uusi laite, nimeltään evoCAST, yhdistää tarkkuuden ja kyvyn integroida pitkiä DNA-segmenttejä.
Ratkaisu joihinkin sairauksiin
Sairaudet, kuten kystinen fibroosi, johtuvat usein tuhansista erilaisista mutaatioista. Perinteiset lähestymistavat vaativat yhtä monta erityistä hoitoa. EvoCAST kiertää tämän monimutkaisuuden lisäämällä suoraan terveellisen kopion geenistä, riippumatta alkuperäisestä mutaatiosta.
Tämä järjestelmä ammentaa inspiraatiota bakteerien luonnollisista mekanismeista, joissa "hyppäävät" geenit liikkuvat genomissa. Toisin kuin perinteinen CRISPR, joka katkaisee DNA:n – toimenpide, joka voi aiheuttaa ei-toivottuja mutaatioita solujen korjauksen aikana – evoCAST lisää geenit ilman katkaisua, mikä minimoi vahingossa tapahtuvat muutokset genomissa.
Ensimmäiset versiot olivat tehottomia, mutta laboratoriossa toteutettu nopeutettu evoluutiotekniikka on parantanut niiden suorituskykyä. Nykyään evoCAST saavuttaa 30–40 % muokkausasteen käsitellyissä soluissa, mikä on merkittävä edistysaskel kliinisille sovelluksille.
Mutta tekniset esteet jatkuvat
Vaikka evoCAST toimii hyvin laboratoriossa, sen käyttö ihmisillä vaatii vielä säätöjä. Yksi suurimmista haasteista on kohdennettu toimitus kyseisiin soluihin, mikä on este, jota monet geeniterapiat kohtaavat.
Tutkijat tutkivat myös sen potentiaalia muihin sovelluksiin, kuten CAR-T-solujen tuottamiseen syöpää vastaan. Sen tehokkuus vaihtelee solutyyppien mukaan, mikä edellyttää lisäoptimointeja.
EvoCAST kuitenkin edustaa lupaavaa vaihtoehtoa olemassa oleville menetelmille. Sen kehitys voisi yhdenmukaistaa geneettisten sairauksien hoitoa riippumatta mukana olevien mutaatioiden monimuotoisuudesta.